Soglia di emoglobina fetale clinicamente significativa per i bambini con anemia falciforme durante la terapia con Idrossiurea


L'Idrossiurea ( Onco Carbide ) ha dimostrato benefici clinici ed è raccomandata per tutti i bambini con anemia falciforme ( SCA ), ma il regime di dosaggio ottimale rimane controverso

L'induzione dell'emoglobina fetale dei globuli rossi ( HbF ) da parte dell'Idrossiurea sembra essere dose-dipendente.
Tuttavia, non è noto se la massimizzazione di HbF% migliori i risultati clinici.

Lo studio prospettico osservazionale HUSTLE ha descritto gli effetti clinici a lungo termine dell'Idrossiurea intensificata alla dose massima tollerata ( MTD ) nei bambini con anemia falciforme.
In 230 bambini con un follow-up di 610 anni-paziente, la HbF% media raggiunta alla dose massima tollerata è stata superiore al 20% per un follow-up fino a 4 anni.

Quando i valori di HbF% sono risultati uguali o inferiori al 20%, i bambini hanno avuto il doppio delle probabilità di ospedalizzazione per qualsiasi motivo ( P minore di 0.0001 ), compreso il dolore vaso-occlusivo ( P minore di 0.01 ) e la sindrome toracica acuta ( P minore di 0.01 ), e più di quattro volte le probabilità di ricovero per febbre ( P minore di 0.001 ).
I tassi di riammissione ospedaliera a 30 giorni non sono stati influenzati da HbF%.

La neutropenia ( ANC inferiore a 1.000 x 106/l ) è risultata rara ( 2.3% di tutto il monitoraggio di laboratorio ), transitoria e benigna
Pertanto, il raggiungimento di HbF superiore al 20% era associato a un minore numero di ricoveri senza tossicità significativa.

Questi dati supportano l'uso di Idrossiurea nei bambini e suggeriscono che la strategia di dosaggio preferita è quella che mirata a un endpoint di HbF superiore al 20%. ( Xagena2017 )

Estepp JH et al, Am J Hematol 2017; 92: 1333-1339

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