Decorso della malattia e risposta al trattamento nei bambini con malattia recidivante associata agli anticorpi anti-glicoproteina oligodendrocitaria mielinica


Gli anticorpi anti-glicoproteina oligodendrocitaria della mielina ( MOG-Ab ) sono identificati in una serie di disturbi demielinizzanti negli adulti e nei bambini.
Le attuali strategie terapeutiche sono in gran parte specifiche per Centro e nessun trattamento è stato valutato formalmente.

Sono stati esaminati i fenotipi clinici, le risposte al trattamento e gli esiti dei bambini con malattia recidivante associata a MOG-Ab in uno studio che ha raccolto in modo prospettico dati demografici, clinici e radiologici da 102 pazienti di 8 Paesi dell’EU Paediatric Demyelinating Disease Consortium dal 2014 al 2016.
I pazienti sono stati trattati secondo i protocolli locali.

Gli esiti principali erano il tasso di recidive annualizzato ( ARR ) e il punteggio alla scala EDSS ( Expanded Disability Status Scale ) prima e durante il trattamento con farmaci modificanti la malattia ( DMD ).

Sono stati identificati 102 bambini ( età media, 7.0 anni, rapporto maschi / femmine, 1.0 : 1.8, bianchi / altre etnie, 3.6 : 1.0 ).
Le diagnosi originali erano il disturbo dello spettro di neuromielite ottica ( 44 pazienti, 43.1% ), encefalomielite acuta disseminata seguita da neurite ottica ( 20, 19.6% ), encefalomielite disseminata a più fasi ( 20, 19.6% ) e neurite ottica recidivante ( 18, 17.6% ).

In tutto, sono stati segnalati 464 eventi demielinizzanti.

I pazienti trattati presentavano più recidive ( mediana, 3.0 ) rispetto ai pazienti non-trattati ( mediana, 1.0 ) ( P=0.009 ) e più alti punteggi EDSS ( mediana, 1.5 ) rispetto ai pazienti non-trattati ( mediana, 1.0 ) ( P minore di 0.001 ).

52 bambini ( 51.0% ) hanno ricevuto farmaci modificanti la malattia: 28 ( 53.8% ) sono stati trattati con 1 farmaco, 17 ( 32.7% ) con 2 e 7 ( 13.5% ) con 3 o più farmaci modificanti la malattia in modalità sequenziale.

I pazienti hanno recidivato ​​durante tutti i trattamenti, con un totale di 127 recidive durante il trattamento.

Non sono state osservate variazioni di ARR e del punteggio EDSS mediano tra le fasi pre-inizio e post-inizio del trattamento con Interferone beta e Glatiramer acetato ( n=11 ).

ARR mediano si è ridotto da 1.84 a 1.0 con Azatioprina ( n=20, P minore di 0.001 ), da 1.79 a 0.52 con Micofenolato mofetile ( n=15, P=0.003 ) e da 2.12 a 0.67 con Rituximab ( n=9, P minore di 0.001 ), sebbene il punteggio EDSS mediano sia rimasto invariato.

Un miglioramento di ARR ( da 2.16 a 0.51, P minore di 0.001 ) e del punteggio EDSS ( da 2.2 a 1.2, P=0.01 ) è stato osservato nei 12 pazienti trattati con immunoglobuline per via endovenosa.

In conclusione, anche se comunemente usati per trattare i pazienti con sclerosi multipla, i farmaci modificanti la malattia non sono stati associati a miglioramento clinico nei bambini con malattia associata a MOG-Ab.
Azatioprina, Micofenolato mofetile, Rituximab e in particolare le immunoglobuline per via endovenosa sono stati associati a una riduzione della frequenza delle recidive.
Una corretta diagnosi dei disturbi recidivanti associati a MOG-Ab è quindi importante per ottimizzare il trattamento immunitario. ( Xagena2018 )

Hacohen Y et al, JAMA Neurol 2018; 75: 478-487

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