Hematide: un agonista peptidico del recettore della eritropoietina nella aplasia pura della serie rossa


I ricercatori del King's College Hospital di Londra, nel Regno Unito, hanno valutato se un nuovo agonista peptidico sintetico del recettore dell'eritropoietina ( Hematide ) possa stimolare l'eritropoiesi nei pazienti con anemia causata da anticorpi anti-eritropoietina.

In uno studio in aperto, a gruppo singolo, sono stati arruolati pazienti con malattia renale cronica e con aplasia pura della serie rossa o ipoplasia a causa di anticorpi anti-eritropoietina.

Questi pazienti sono stati trattati con un agonista peptidico sintetico del recettore dell'eritropoietina somministrato mediante iniezione sottocutanea a una dose iniziale di 0.05 mg per kg di peso corporeo ogni 4 settimane.

L'endpoint primario era la concentrazione di emoglobina superiore a 11 g/dl senza la necessità di trasfusione.

Sono stati trattati 14 pazienti con l'agonista sintetico per un periodo mediano di 28 mesi.

La concentrazione mediana di emoglobina è salita da 9 g/dl ( con il supporto di trasfusione nel caso di 12 pazienti ) prima del trattamento a 11.4 g/dl al momento dell'ultima somministrazione dell'agonista; la necessità di trasfusioni è diminuita entro 12 settimane dopo la prima dose, dopo la quale 13 dei 14 pazienti non hanno più avuto bisogno di regolari trasfusioni.

Il picco della conta dei reticolociti è aumentato da una mediana di 10 x 10(9) per litro prima del trattamento a conte superiori a 100 x 10(9) per litro.

Il livello di anticorpi anti-eritropoietina è diminuito nel corso dello studio e non è più risultato misurabile in 6 pazienti.

Un paziente che inizialmente aveva risposto al trattamento ha mostrato una diminuzione della risposta ematologica pochi mesi dopo nonostante l'aumento delle dosi di agonista e ha nuovamente avuto bisogno di trasfusioni; in questo paziente è stata dimostrata la presenza di anticorpi contro l'agonista.

Un paziente è deceduto 4 mesi dopo l'ultima dose di agonista, ed eventi avversi di grado 3 o 4 sono stati osservati in altri 7 pazienti durante il periodo di studio.

In conclusione, il nuovo agonista del recettore dell'eritropoietina può correggere l'anemia nei pazienti con aplasia eritroide pura causata da anticorpi anti-eritropoietina. ( Xagena2009 )

Macdougall IC et al, N Engl J Med 2009; 361: 1848-1855


Emo2009 Farma2009

Altri articoli